Autoimmuunhaigused on valdkond, kus tüvirakuravi ei ole enam pelgalt lubadus. Ühe haiguse puhul on see Euroopa ravijuhistes juba standardravi, teise puhul on viimastel aastatel sündinud rakuravi läbimurre, mida ajakirjandus nimetab sajandi avastuseks. Vaatame haiguste kaupa, mis on tõestatud, mis alles katsetamisel ja kelle jaoks tasub ravivõimalustega Euroopas tõsiselt tegeleda.
Sisukord
Mis on autoimmuunhaigus ja miks tüvirakud siin üldse kõne alla tulevad?
Autoimmuunhaiguse puhul ründab immuunsüsteem ekslikult keha enda kudesid. Luupuse puhul neere, nahka ja liigeseid, sklerodermia puhul sidekude, nahka ja kopse, Crohni tõve puhul soolestikku, reumatoidartriidi puhul liigeseid. Tavaravi surub immuunsüsteemi ravimitega maha, aga ei paranda viga, mis selle rünnakut käivitab.
Tüvirakuravi loogika on teistsugune. Autoloogse vereloome tüvirakkude siirdamise (lühend aHSCT) puhul kogutakse patsiendi enda tüvirakud, seejärel kustutatakse haige immuunsüsteem keemiaraviga ja ehitatakse tüvirakkudest uus, mis enam keha ei ründa.
Sama põhimõtet kasutatakse hulgiskleroosi ravis ja see on sama protseduur, mida Eestis tehakse verevähi korral juba 1993. aastast. Uuem suund on CAR-T rakuravi, kus patsiendi enda T-rakud programmeeritakse ümber nii, et need hävitavad haigust vedavad B-rakud.
Kui tüvirakkude põhimõisted on võõrad, tasub enne läbi lugeda meie sissejuhatus tüvirakkudesse.
Sklerodermia ehk süsteemne skleroos: siin on aHSCT standardravi
Süsteemne skleroos on ainus reumaatiline haigus, mille puhul Euroopa vere- ja luuüdisiirdamise ühing EBMT nimetab tüvirakkude siirdamist standardnäidustuseks kõrgeima tõendustasemega.
EBMT 2025. aasta ravisoovituste aluseks on kolm randomiseeritud uuringut: ASSIST (2011), Euroopa ASTIS (2014) ja Ameerika SCOT (2018). Kõik kolm võrdlesid siirdamist tsüklofosfamiidraviga ja kõik kolm näitasid, et siirdamise järel elab rohkem inimesi kauem.
ASTIS-e uuringus oli viie aasta pärast ilma haiguse süvenemiseta elus 70% siirdatutest ja eelis püsis ka kümne aasta pärast. SCOT-i uuringus oli sama näitaja 74%.
Aga aus on lisada ka teine pool: protseduur ise on raske ja varasemates uuringutes suri sellega seotud tüsistustesse kuni 10% patsientidest. Tänaseks on see näitaja protokollide täpsustamise järel langenud 2,4 kuni 6 protsendini. See on siiski põhjus, miks ravi pakutakse ainult kiiresti süveneva raske haigusega inimestele, kellel tavaravi ei ole aidanud.
Kellele see sobib? EBMT soovitab kaaluda siirdamist, kui haigus on varases, kiiresti progresseeruvas faasis, kopsud või süda on juba haaratud ja vähemalt üks standardravi on ebaõnnestunud. Vastunäidustused on raske südame- või kopsukahjustus ja aktiivne infektsioon. Kui sklerodermia diagnoos on sinul või lähedasel, on kõige olulisem küsimus, kas see kitsas aken on veel lahti: hiline haigusstaadium muudab protseduuri ohtlikuks ja kasu väiksemaks.
Luupus: CAR-T rakuravi on suurim läbimurre, aga heakskiitu veel pole
Süsteemse erütematoosse luupuse puhul on tüvirakumaailma viimaste aastate kõige kõmulisem uudis tulnud Saksamaalt Erlangenist. Seal raviti 2022. aastal esimest korda raske luupusega patsiente CD19-vastase CAR-T raviga ja tulemused avaldati ajakirjades Nature Medicine ja New England Journal of Medicine. Patsiendid, kellel ükski ravim ei toiminud, jõudsid ravimivaba remissioonini ja püsisid seal ka pärast seda, kui nende B-rakud taastusid.
Tänaseks on maailmas ravitud sadu patsiente. 2026. aasta augustis avaldatud ülevaade võtab kokku 145 patsiendi andmed: umbes 70% jõudis kliinilise remissioonini ja üle 80% sai lõpetada immuunsüsteemi pärssivad ravimid. Kõrvaltoimeid esines, eelkõige tsütokiinide vabanemise sündroom, aga kõik kirjeldatud juhud olid kerged ja möödusid toetava raviga.
Oluline täpsustus, mida enamik kliinikute reklaame ei ütle: 2026. aasta septembri seisuga ei ole ühelgi CAR-T tootel luupuse näidustusel ametlikku müügiluba ei Euroopas ega USA-s. Mitu ravimit on registreerimisuuringutes ja Euroopa Ravimiamet on andnud neist vähemalt ühele kiirendatud menetluse, aga ravi on praegu kättesaadav ainult kliiniliste uuringute raames.
See on hea uudis kahes mõttes: uuringus osalemine on patsiendile tasuta ja arstlik järelevalve on kõige rangem. Halb uudis on, et kohti on vähe ja sissepääsu kriteeriumid on ranged. Kui keegi pakub luupuse CAR-T ravi raha eest, on see tõsine ohumärk.
Paralleelselt on luupus ka EBMT soovitustes aHSCT näidustuste hulgas, ehkki nõrgema tõendustasemega kui sklerodermia.
Crohni tõbi: tõsine hoiatus ja üks lootus
Crohni tõbi on hea näide sellest, kuidas teadus end ise parandab.
Aastal 2018 kiitis Euroopa heaks ravimi Alofisel (darvadstrotsel), mis on rasvkoest saadud tüvirakkude süst keerukate perianaalfistulite raviks. See oli esimene autoimmuunhaiguse tüvirakuravim Euroopas. Detsembris 2024 võttis tootja Takeda ravimi Euroopa turult vabatahtlikult maha, sest 568 patsiendiga kinnitav uuring ADMIRE-CD II ei näidanud platseebost paremat tulemust. Ohutusprobleeme ei tekkinud, ravim lihtsalt ei töötanud piisavalt.
Kui mõni kliinik pakub Crohni fistulite tüvirakusüste kui tõestatud ravi, siis toetub ta tõendusele, mille Euroopa Ravimiamet on juba tagasi lükanud.
Teine suund on aHSCT raske, ravile allumatu Crohni tõve korral. Briti ASTIClite uuring katsetas leebemat siirdamisprotokolli, aga värbamine peatati 2019. aastal ohutuse tõttu ja uuring lõpetati enne kavandatud mahu täitumist. Haigusaktiivsus siirdatutel küll langes, aga tüsistuste hulk oli suur. Kokkuvõte on lihtne: Crohni tõve tüvirakuravi kuulub tänaseni ainult kliinilistesse uuringutesse ja tavaravi (bioloogilised ravimid, vajadusel kirurgia) jääb esimeseks valikuks.
Reumatoidartriit: palju uuringuid, vähe tõendust
Reumatoidartriidi puhul otsitakse abi peamiselt mesenhümaalsetest tüvirakkudest, mida süstitakse veeni või liigesesse. Uuringuid on kümneid, aga suurem osa neist on väikesed, lühikese jälgimisajaga ja ilma korraliku kontrollrühmata.
Süstemaatilised ülevaated ütlevad ühtviisi: ravi on olnud ohutu ja mõnes uuringus on põletikunäitajad paranenud, kuid tõenduse kvaliteet on madal ja ühelgi tootel ei ole Euroopas ega USA-s reumatoidartriidi näidustust. aHSCT on EBMT soovitustes reumatoidartriidi puhul mainitud, aga tänaste bioloogiliste ravimite ajastul kaalutakse seda äärmiselt harva.
Praktiline soovitus reumatoidartriidiga inimesele on sama, mis artroosi puhul: tüvirakusüst ei ole täna tõestatud ravi, ja kui seda müüakse kindla tulemuse lubadusega, on tegemist müügijutuga.
Võrdluseks: 1. tüüpi diabeedi puhul, mis on samuti autoimmuunhaigus, on tüvirakkudest kasvatatud saarerakud jõudnud juba kaugele arenenud uuringutesse, nii et autoimmuunhaiguste sees on tõenduse tase väga erinev.
Kuidas Euroopas ravile pääseb?
Sklerodermia aHSCT on Euroopas kättesaadav EBMT akrediteeringuga siirdamiskeskustes, mis teevad seda raviarsti suunamisel. Eestis tehakse vereloome tüvirakkude siirdamist Tartu Ülikooli Kliinikumis, kus ametlik näidustuste loetelu hõlmab verehaigusi.
Autoimmuunhaiguse tõttu siirdamiseks tuleb tavaliselt liikuda suuremasse Euroopa keskusesse, kus reumatoloog ja hematoloog töötavad koos ja kus selliseid patsiente on nähtud kümneid või sadu.
Euroopa Liidus on plaanilise välisravi kulude katmine Tervisekassa kaudu võimalik, kui ravi on tõenduspõhine ja Eestis kättesaamatu, ning selle taotluse ettevalmistamine on üks osa tööst, mida meie patsiendile teeme.
Luupuse CAR-T puhul tähendab ravile pääsemine kliinilise uuringu leidmist, mille kriteeriumitele patsient vastab, ja kontakti uuringukeskusega. Selliseid uuringuid käib praegu Saksamaal, Hollandis, Prantsusmaal ja mujal, ja iga uuringu kriteeriumid on erinevad.
Millest hoiduda?
Autoimmuunhaigused on petukliinikute lemmiksihtmärk, sest haigused on kroonilised, ravi on raske ja inimesed on väsinud.
Kolm konkreetset ohumärki: kliinik pakub sama tüvirakusüsti luupusele, Crohni tõvele ja reumatoidartriidile korraga; ravi eest tuleb maksta ette ja summa on viiekohaline; tulemuste tõendina kasutatakse patsientide videoid, mitte avaldatud uuringuid. Pikemalt oleme kirjutanud sellest, kuidas usaldusväärset kliinikut ära tunda.
Mida see sinu jaoks tähendab?
Kui sinul või lähedasel on kiiresti süvenev sklerodermia, raske luupus, mis ravimitele ei allu, või ravile allumatu Crohni tõbi, siis on esimene samm välja selgitada, kas sa vastad tõenduspõhise ravi või käimasoleva kliinilise uuringu kriteeriumitele.
Meie töö Stem Cell Future’is on just see: vaatame koos sinu haiguslooga läbi, millised Euroopa keskused ja uuringud sinu olukorrale sobivad, ja aitame arstide vahel suhtluse käima. Broneeri tasuta esmakonsultatsioon ja vaatame, mis sinu puhul realistlik on.
Korduma Kippuvad Küsimused
Kas tüvirakuravi ravib autoimmuunhaiguse täielikult välja?
Sklerodermia puhul jõuab suur osa siirdatutest pikaajalisse ravimivabasse remissiooni, aga garantiid ei ole ja osa haigusest tekitatud koekahjustusi jääb püsima. Luupuse CAR-T puhul on ravimivaba remissioon kirjeldatud, kuid pikaajaline püsivus on alles jälgimisel.
Kas Eestis tehakse autoimmuunhaiguse tõttu tüvirakkude siirdamist?
Tartu Ülikooli Kliinikum teeb vereloome tüvirakkude siirdamist verehaiguste korral. Autoimmuunhaiguste näidustus on Euroopas koondunud suurematesse keskustesse, kus on reumatoloogi ja hematoloogi ühist kogemust. Küsi oma raviarstilt suunamist ja võimalust Tervisekassa kaudu plaaniliseks välisraviks.
Kui ohtlik on aHSCT?
See on raske protseduur. Sklerodermia uuringutes on raviga seotud suremus tänastes protokollides 2,4 kuni 6 protsenti, mistõttu pakutakse seda ainult kiiresti süveneva haigusega inimestele, kellel kasu kaalub riski selgelt üles.
Kas luupuse CAR-T ravi saab kuskil osta?
Ei. 2026. aasta septembri seisuga puudub ühelgi CAR-T tootel luupuse müügiluba Euroopas ja USA-s. Ravi on kättesaadav ainult kliiniliste uuringute raames, kus osalemine on patsiendile tasuta. Raha eest pakutav luupuse CAR-T on ohumärk.
Mu arst ütles, et Crohni fistulite jaoks on olemas heakskiidetud tüvirakuravim. Kas see on nii?
Kas mesenhümaalsete tüvirakkude süst aitab reumatoidartriidi korral?
Avaldatud uuringutes on ravi olnud ohutu, aga tõenduse kvaliteet on madal ja ühelgi tootel ei ole reumatoidartriidi näidustust. Tavaravi bioloogiliste ravimitega jääb esimeseks valikuks.